ננו-חלקיקים מעבירים לכבד טיפול גנטי שמוריד את הכולסטרול

מדענים פיתחו סוג חדש של ננו-חלקיקים ליפידיים, שמסוגל להעביר כלים לעריכת גנים ישירות לתאי הכבד. בניסויים במודלים מעבדתיים גישה זו סייעה להוריד את רמת כולסטרול ה-LDL, המוכר ככולסטרול ה"רע", ביותר מ-20% לאחר שתי הזרקות.

ננו-חלקיקים ליפידיים מגנים על החומר הגנטי ומסייעים להעביר אותו אל תוך התאים. בפיתוח החדש שילבו החוקרים פוליאמינים עם חומצה אולאית – חומצת שומן המצויה באופן טבעי בגוף. אחת הגרסאות, שקיבלה את השם Agm-oa, הצליחה להגן על כ-98% מה-mRNA שהכילה, והצטברה בעיקר בכבד לאחר ההזרקה.

כדי לבחון את יעילות המערכת, השתמשו בה המדענים להעברת כלי לעריכת הגן PCSK9, המעורב בוויסות רמת כולסטרול ה-LDL בדם. כאשר פעילות הגן הזה יורדת, תאי הכבד שומרים על יותר קולטנים שקולטים LDL מזרם הדם, וכך הגוף מסלק ביעילות רבה יותר את הכולסטרול ה"רע".

בניסויים בתאים אפשרה המערכת החדשה לשנות כ-68% מאזורי המטרה של PCSK9. עם זאת, החוקרים לא איתרו עריכה בלתי רצויה בשישה האזורים הסבירים ביותר בגנום, אף שלהערכה סופית של הבטיחות יידרשו מחקרים רחבים יותר. בהמשך נבחן הפיתוח במודלים מעבדתיים שהוזנו במזון עתיר שומן. לאחר שתי הזרקות של התכשיר בהפרש של שבוע, רמת כולסטרול ה-LDL והכולסטרול הכולל הייתה נמוכה ביותר מ-20% בהשוואה לקבוצת הביקורת.

החוקרים גם מצאו כי הננו-חלקיקים עשויים להשפיע על תהליכים דלקתיים. בניסויים בתאים הם הפחיתו את כמותה של מולקולה מסוימת הקשורה לדלקת בתאי מערכת החיסון, והעלו את רמתה בתאים המצפים את כלי הדם. במקביל, המדענים לא איתרו סימנים ניכרים לנזק לכבד או לאיברים אחרים שנבדקו.